基因修復大突破 遺傳疾病治療新生機

出版時間:2017/10/27

【國際中心╱綜合外電報導】基因編輯療法又有重大突破!兩組美國科學家昨發表新一代的分子編輯工具,未來可望天衣無縫的修復生物體基因編碼中微小但致命的錯誤,為最終治療多種人類遺傳疾病帶來曙光。
兩組科學家的研究,分別發表在權威期刊《自然》和《科學》上。這2項新技術將使基因編輯的運用更廣泛、更準確,包括遺傳性失明、鐮狀細胞貧血、囊腫性纖維化等數千種疾病的基因突變,都可能來作精確基因修復。

永久改變DNA的錯誤

新技術之一是鹼基編輯(base editing),這是直接對DNA(去氧核糖核酸)進行「化學手術」,永久改變DNA上的錯誤片段,而不會影響到基因組的階梯狀結構。另一種技術則是修復RNA(核糖核酸)上頭的錯誤。
近年來最火熱的基因編輯工具是CRISPR-Cas9,這種工具有如一把分子剪刀,可以剔除變異的DNA,代之以新的片段.但可能使DNA出現斷裂。鹼基編輯則比CRISPR更進一步,DNA六十億個鹼基對中即使只有一個出錯,都能將之作修復。
領導鹼基編輯團隊的哈佛大學教授劉大衛(David Liu)表示:「CRISPR像是剪刀,而鹼基編輯器像是鉛筆。」

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